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Drépanocytose : la thérapie génique offre de nouveaux espoirs pour les malades en Afrique

Une équipe parisienne de l’hôpital Necker – Enfants malades (APHP) a réalisé une prouesse médicale en soignant un adolescent atteint de la drépanocytose grâce à la thérapie génique. Une avancée majeure qui ouvre de nouveaux espoirs pour les patients touchés par cette maladie très présente sur le continent africain. Interview du Dr Jean-Antoine Ribeil, qui a participé à l’étude.

Jeune Afrique : En quoi a consisté exactement cette thérapie génique ?

Docteur Jean-Antoine Ribeil : D’abord, il faut bien comprendre que la drépanocytose est une pathologie de l’hémoglobine. Chez les malades, cette protéine contenue dans les globules rouges présente une structure anormale. Ce qui contribue à déformer les cellules et et entraîne de terribles douleurs.

Pour s’attaquer à la maladie, nous avons cherché à modifier à l’intérieur de la moelle osseuse les cellules souches hématopoïétiques (CSH), qui produisent les globules rouges contenant l’hémoglobine. Lors du prélèvement de moelle osseuse au bloc opératoire, nous avons aspiré plusieurs millions de ces CSH, afin d’y insérer un gène capable de corriger l’anomalie drépanocytaire. Pour cela, nous avions besoin d’un vecteur viral, qui puisse entrer dans le noyau de la cellule et y insérer le bout d’ADN. Le VIH, le virus qui cause le Sida, est apparu comme le candidat idéal. Nous l’avons déconstruit pour en garder seulement les « bonnes parties », en l’occurrence celles qui ont permis de transporter l’ADN jusqu’à l’intérieur des cellules.

Entre-temps, nous avons fait subir au patient une chimiothérapie afin de supprimer les CSH défectueuses dans la moelle osseuse et y intégrer celles que nous avions corrigées. Celles-ci ont repris leur place naturellement et se sont renouvelées, en produisant des globules rouges qui ne présentaient plus les caractéristiques de la drépanocytose.

Comment se porte aujourd’hui le patient ?

Comme un adolescent normal ! Il ne se rend à l’hôpital qu’à l’occasion de contrôles de routine, et n’a aucun traitement post-greffe. Difficile de dire par contre s’il est entièrement « guéri », car nous disposons seulement de quinze mois de recul. Mais il semble pour le moment en rémission complète.

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Auteur :
Olivier Liffran et Jeune Afrique
Url de l'article :
http://www.jeuneafrique.com/410590/societe/drepanocytose-therapie-genique-offre-de-nouveaux-espoirs-malades-afrique/
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